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修复脱靶“漏洞我科学家首获新一代单碱基编辑工具

发布时间:19-11-18

  近日,中国℃科学$院脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究▪组的一项研究首次证明〾了BE3、BE3-hA3A和★ABE☆7.10等多个单碱¨基︱︳编辑技术均存在大量RNA脱靶的“漏洞"”‥,⺌其中A⿺BE7.10还会│┃导致大量的癌基@因和抑▓癌基因突变,具有较强的致癌风险。

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  该研究⿻通过点突变的方式对3种单碱基编辑工具进行突变优化,使其完全消σ除RNA脱≌靶的活性ψ,首次获得3种更高精И度∷的单碱基编辑工具,为单∝碱基编辑技术进入临床治疗提供了重要的基础。该研究卍成果6月10日刊登在《自然》期刊上。

  今年3月,《科学》杂志报道单碱基编辑技术BE3存™在全基因组范围内的脱Ш靶,杨辉团队此项研究引起了广泛关◣注,业界称其“踩下≤了基因#编辑技术的安全刹车”。而通过此次研究,研究团๑队将有望在“漏洞”修复的基础上,∞进一步开发出й新一代更Ↄ加安全精准的基因编辑技术。

  杨辉告诉记者,单碱基编辑技术能够实现非常高精度的目标Я打靶,成为罕见病基因治疗的热门工具‖之一。已有的研究对于基因编辑工┖具的脱靶检测都瞄准在DNA水平,ж而杨辉团队这次将DNA编辑工具脱靶的检测范围首次扩展到了RNA水平。

  脱靶问◐题的发现与解析为开发新一代基因编辑技∈术奠ζ定︼︽︾了基础。为了获得更加精准的单碱基编辑工具,杨辉研╨究组团队对单碱基编辑的胞嘧啶脱氨酶和腺嘌呤脱Ⅲ氨酶分别进行了突变优化◎,最终获得能够完全消…↔除R♀NA脱靶并且维持DNA编♀辑活性的高精度●单碱【基编辑工具。

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