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修复脱靶“漏洞我科学家首获新一代单碱基编辑工具

发布时间:19-11-18

 ∕ 近日,中国科学院脑科学与∞智У能技ф术卓越创新中心杨辉研究⊙组的一项研↙究ↇ首次证明了BE3、BE3-hA3A和ABE≈7.10等多个单碱基编辑技术均存在大量R⿶NA脱靶Ⅹ的“漏洞”,其中ABE7.10还会导致大量的癌基因和抑癌基因突变,具有较强的致癌风险ↂ。

  该研究通过点突变╬的方式对3种单碱基编辑工具进行突变优化◘,使其完全消除RNA脱靶︰的○活性,首次获得3@种更高精度的单碱基编辑工具,为单碱基编辑技术进入临床治疗提供了重ǐ要的基础。▨该研究成果6月10日刊登在《自然》期刊上。

  今年3月,《科学》杂志报道单碱基编辑技♡术B※E3存在全基因组范?围内的脱靶√☏,杨辉团队此项↕研Ⅵ究引起了广┈┉泛关注,业界称其“踩下①了基因编辑技术的安全刹车”。而通过の此次研々究,研究团队将有望在⿹“漏洞”修复的基础上,进♤一步μ开发Ⅰ出新一代更加安全精准的基因编辑技术。

 ▬ 杨辉告诉记ъ者,单碱基编辑‖∠技术能够实现非常高精度的目标打靶,成为◣罕见病基因治疗的热门工具之一。灬已有▌的研究对于基因编辑工具的脱靶检测都瞄准在DNA水平,而杨辉团队这次将DΩNA编辑工具脱靶的检测范围首次扩展到了RNA∨水平。

  脱靶问题的发现与解析为开发新一代基因编辑技术奠定了▓基础。为了获得更加精准的单λ碱基编辑工具,杨辉研究组ψ团队对单а碱基编辑的胞嘧啶脱氨酶和腺嘌呤脱氨酶分别进行了突变优化,最◎终⿻获得能够完全消除RNA脱靶☆并且维持DN░A编辑活性的高精度单碱基δ编辑工具。

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